特发性矮小症（Idiopathic short stature，ISS）是儿科医师较为常见的内分泌系统疾病之一，目前临床并未找出发病病因。特发性矮小 症患儿不仅存在身材矮小，其心理健康也会受不良影响。随着对 ISS 的负面后果的认识加深，ISS 的治疗日益受到医师及家属的共同关注。 因此，探索安全有效的特发性矮小症治疗方法至关重要。长效重组人生长激素（recombinant human growth hormone，rhGH）是一种外源性生 长激素，临床上广泛用于 ISS 患儿的治疗，成为治疗 ISS 十分重要的方式。通过对近些年的研究进行总结，本文主要介绍了 ISS 的概况、rhGH 单独应用治疗矮小症以及联合其他方式治疗矮小症的研究进展，旨在为 rhGH 治疗 ISS 发挥最佳疗效提供思路。